
引正基因是一家專注體內基因編輯藥物的企業,爲百萬量級的無藥可醫的遺傳性疾病患者提供“一次給藥,終身治愈”的革命性治療方案,定位于全球藍海市場,立志成爲中國最有競爭力也最全球化的基因編輯藥物公司。
引正基因專注開發CRISPR的下一代基因編輯工具爲公司核心技術平臺,不斷提高編輯的效率和精度,降低脫靶效應,幷不斷鞏固公司的專利壁壘。
引正基因以in vivo體內基因編輯藥物爲公司核心研發領域,服務無藥可醫的罕見病、代謝病患者。
引正基因深耕全身遞送技術,借助工程化的蛋白遞送載體(ePDV,engineered protein delivery vehicle)等先進遞送平臺初步獲得體內基因編輯藥物的遞送技術能力,幷不斷建立和完善其他體內遞送技術平臺。
引正基因不斷提升CRISPR/Cas技術能力,同時,開發新一代的精准基因編輯工具,完善和加强公司在基因編輯領域的領先地位。
引正基因注重公司産品的研發和産業化能力,使産品綫能够快速從早期研究階段進入藥物申報的臨床前研究和臨床階段。